[中國(guó)·北京,2021,10]經(jīng)過(guò)十幾年的科研攻關(guān)，強(qiáng)新科技國(guó)際研究院科學(xué)家所發(fā)明的基于非對(duì)稱(chēng)小干擾RNA（asymmetric siRNA，aiRNA）的基因靶向藥物原創(chuàng)關(guān)鍵核心大平臺(tái)技術(shù)已在中國(guó)、美國(guó)、歐洲、日本等全球20多個(gè)國(guó)家或地區(qū)獲得專(zhuān)利授權(quán)。這是迄今在人類(lèi)疾病治療藥物領(lǐng)域可用于針對(duì)眾多疾病各類(lèi)疾病靶點(diǎn)設(shè)計(jì)藥物的關(guān)鍵核心大平臺(tái)技術(shù)中，第一個(gè)由中國(guó)企業(yè)所研發(fā)并獲得全球?qū)＠跈?quán)的國(guó)際原創(chuàng)關(guān)鍵核心大平臺(tái)技術(shù)。

與特定產(chǎn)品或小平臺(tái)專(zhuān)利不同，各國(guó)專(zhuān)利局對(duì)于授權(quán)大平臺(tái)專(zhuān)利均非常謹(jǐn)慎。因?yàn)榇笃脚_(tái)專(zhuān)利具有非常廣泛的排他性，任何后來(lái)者即使能夠獲得某個(gè)特定結(jié)構(gòu)或特定產(chǎn)品的專(zhuān)利授權(quán)，也沒(méi)有所持有的特定結(jié)構(gòu)或產(chǎn)品專(zhuān)利的實(shí)施權(quán)（Freedom-to-Operate,FTO）。因此獲得授權(quán)的大平臺(tái)技術(shù)專(zhuān)利屈指可數(shù)。

人類(lèi)疾病治療科技發(fā)展史上已有的小分子藥物、蛋白質(zhì)/抗體藥物核心大平臺(tái)技術(shù)迄今對(duì)80%~90%的疾病靶點(diǎn)尚不可成藥，即尚無(wú)法針對(duì)這些靶點(diǎn)設(shè)計(jì)出藥物，亟待全新的核心技術(shù)解決。強(qiáng)新科技國(guó)際研究院經(jīng)過(guò)十幾年的潛心研究，已建立了基于非對(duì)稱(chēng)小干擾RNA（aiRNA）的基因靶向藥物設(shè)計(jì)平臺(tái)、基于人工智能的靶點(diǎn)基因深度掃描、先導(dǎo)基因藥物序列設(shè)計(jì)及優(yōu)化、納米遞送等一系列關(guān)鍵技術(shù)構(gòu)成的技術(shù)體系?；赼iRNA基因靶向核心關(guān)鍵技術(shù)的技術(shù)體系有望助力解決80%~90%疾病靶點(diǎn)不可成藥的難題。

強(qiáng)新科技的基于非對(duì)稱(chēng)RNA（aiRNA）的基因靶向藥物技術(shù)是繼siRNA平臺(tái)技術(shù)后發(fā)明的新一代技術(shù)。siRNA已在多種疾病治療應(yīng)用中呈現(xiàn)出巨大的治療潛力，并顯示出類(lèi)似小分子及抗體藥物等產(chǎn)生顯著社會(huì)及經(jīng)濟(jì)效益的巨大潛力。但siRNA因結(jié)構(gòu)本身的特點(diǎn)，面臨非特異脫靶效應(yīng)、炎癥反應(yīng)等安全隱患，以及有效性不能充分發(fā)揮的問(wèn)題。由強(qiáng)新科技國(guó)際研究院院長(zhǎng)李嘉強(qiáng)博士帶領(lǐng)的科技團(tuán)隊(duì)在國(guó)際上率先發(fā)現(xiàn)比siRNA更小的非對(duì)稱(chēng)小RNA可以高效地激活細(xì)胞的RNA干擾復(fù)合酶，從而顛覆了RNA干擾發(fā)現(xiàn)后的10年間國(guó)際所公認(rèn)的siRNA是激活細(xì)胞RNA干擾復(fù)合酶的最小的最基本的底物結(jié)構(gòu)的概念，首創(chuàng)提出非對(duì)稱(chēng)小干擾RNA的概念，并首先設(shè)計(jì)出關(guān)鍵核心技術(shù)，從源頭上克服了siRNA技術(shù)的種種弊端，建立了新一代基于aiRNA的基因靶向藥物核心技術(shù)體系。

siRNA是由美國(guó)麻省理工學(xué)院、美國(guó)麻省大學(xué)、德國(guó)普朗克研究院（Max-Plank）等的科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，并共享平臺(tái)專(zhuān)利的第一代RNAi技術(shù)。而基于非對(duì)稱(chēng)RNA（aiRNA）的新一代RNAi平臺(tái)技術(shù)是完全由中國(guó)強(qiáng)新科技從基礎(chǔ)研究起步，并獨(dú)立完成的原始創(chuàng)新，全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)均屬于強(qiáng)新科技。

基于aiRNA技術(shù)，強(qiáng)新科技已設(shè)計(jì)出針對(duì)我國(guó)高發(fā)病率及影響全人類(lèi)健康的多種疾病的在研藥物，包括乙肝等肝臟疾病、癌癥、心血管疾病、代謝性疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）相關(guān)疾病等，并已在我國(guó)建成全球規(guī)模最大的基于RNAi的基因靶向藥物cGMP生產(chǎn)基地。

關(guān)于siRNA和aiRNA

siRNA（small interfering RNA，小干擾RNA）通常是具有至少19-21 bp雙鏈區(qū)，有義鏈與反義鏈各有2 nt 3’突出端的對(duì)稱(chēng)結(jié)構(gòu)。而aiRNA（asymmetric siRNA，非對(duì)稱(chēng)小干擾RNA）是可實(shí)現(xiàn)具有超短雙鏈區(qū)的非對(duì)稱(chēng)結(jié)構(gòu)，超短雙鏈區(qū)可縮短至12-17 bp，有義鏈短于反義鏈，且1-2個(gè)突出端僅在反義鏈上。aiRNA因結(jié)構(gòu)上的特殊設(shè)計(jì)，相比于siRNA具有諸多優(yōu)勢(shì)，包括：更好的發(fā)揮基因沉默效能，從結(jié)構(gòu)上根除了有義鏈產(chǎn)生的脫靶效應(yīng)及長(zhǎng)雙鏈所帶來(lái)的非特異性炎癥反應(yīng)副作用等。

強(qiáng)新科技集團(tuán)目前已在包括中國(guó)、美國(guó)、歐洲、日本在內(nèi)的全球20多個(gè)國(guó)家/地區(qū)獲得的授權(quán)專(zhuān)利范圍非常廣泛地涵蓋了所有可發(fā)揮更好功能的非對(duì)稱(chēng)小干擾RNA結(jié)構(gòu)，限制任何企業(yè)在強(qiáng)新科技專(zhuān)利授權(quán)地域?qū)嵤‵TO）具有非對(duì)稱(chēng)的小干擾RNA雙鏈體結(jié)構(gòu)或其前體，不管其他企業(yè)是否獲得某個(gè)特定非對(duì)稱(chēng)小干擾RNA結(jié)構(gòu)專(zhuān)利或特定產(chǎn)品專(zhuān)利的授權(quán)。

強(qiáng)新科技基于aiRNA的基因靶向藥物技術(shù)在國(guó)際上受到學(xué)術(shù)界和工業(yè)界的關(guān)注。在學(xué)術(shù)界，如因研究RNA密碼而獲諾貝爾獎(jiǎng)的Marshall W.Nirenberg博士在寫(xiě)給美國(guó)科學(xué)院院刊的評(píng)價(jià)中寫(xiě)道“非對(duì)稱(chēng)RNA雙鏈體將成為比siRNA雙鏈體更優(yōu)的哺乳動(dòng)物細(xì)胞基因沉默的基本結(jié)構(gòu)，今后該領(lǐng)域會(huì)逐漸采用aiRNA技術(shù)”。因發(fā)現(xiàn)DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)而獲得諾貝爾獎(jiǎng)的James Watson博士，在交流時(shí)評(píng)價(jià)道“人類(lèi)基因組應(yīng)盡快轉(zhuǎn)化為疾病治療。aiRNA是可以助力這一目標(biāo)的重要技術(shù)”?；蛑委燁I(lǐng)域國(guó)際著名雜志Gene Therapy由德國(guó)海德堡大學(xué)著名科學(xué)家Dirk Grimm對(duì)aiRNA發(fā)表專(zhuān)文評(píng)論認(rèn)為aiRNA非對(duì)稱(chēng)的巧妙設(shè)計(jì)有特有的優(yōu)勢(shì)，毫無(wú)疑問(wèn)是RNAi技術(shù)治療藥物研發(fā)上的重大創(chuàng)新。牛津大學(xué)科學(xué)家Wood M et al在國(guó)際基因治療的著名雜志Molecular Therapy上發(fā)表評(píng)論認(rèn)為基于RNA基因治療策略的創(chuàng)新設(shè)計(jì)aiRNA技術(shù)避免了已有RNAi技術(shù)的局限性，作為新一代技術(shù)將極大推進(jìn)RNAi的臨床應(yīng)用。在工業(yè)界，aiRNA技術(shù)獲著名的Frost&Sullivan全美國(guó)工業(yè)技術(shù)創(chuàng)新的年度最高技術(shù)創(chuàng)新獎(jiǎng)（2010）。

關(guān)于強(qiáng)新科技集團(tuán)和強(qiáng)新科技國(guó)際研究院

強(qiáng)新科技集團(tuán)是一家致力于發(fā)明、創(chuàng)造和制造世界領(lǐng)先的國(guó)際首創(chuàng)新藥以及影響大眾健康的創(chuàng)新產(chǎn)品的國(guó)際化企業(yè)。強(qiáng)新科技集團(tuán)擁有處于全球領(lǐng)先地位、具有國(guó)際自主原創(chuàng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)的基因靶向藥物設(shè)計(jì)技術(shù)體系、納米藥物遞送技術(shù)、合成生物學(xué)治療技術(shù)、癌癥干細(xì)胞靶向治療技術(shù)等核心技術(shù)。

強(qiáng)新科技國(guó)際研究院是強(qiáng)新科技集團(tuán)技術(shù)創(chuàng)新及產(chǎn)品研發(fā)的核心機(jī)構(gòu)，目前在世界多地，包括北京市、南京市、成都市（籌）、日本大阪市（籌）、美國(guó)麻省Norwood市（128高科技谷）及美國(guó)波士頓市設(shè)立了研究所（中心）等。

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