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近日，暨南大學(xué)附屬第一醫(yī)院/基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)與公共衛(wèi)生學(xué)院研究員李揚秋團(tuán)隊與廣東省人民醫(yī)院教授吳一龍團(tuán)隊合作，在肺癌罕見基因變異的創(chuàng)新性臨床研究方面取得重要進(jìn)展。相關(guān)成果發(fā)表于《自然–醫(yī)學(xué)》。

該研究首次提出了一種對于罕見基因變異患者的全新臨床試驗?zāi)Ｊ?，為全面收集少見?qū)動基因變異患者的研究數(shù)據(jù)、探索最合理的治療方案開創(chuàng)了一種更加高效率的臨床研究設(shè)計思路。

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CTONG1702和CTONG1705研究設(shè)計。研究團(tuán)隊 供圖

為了讓更多患者接受到前沿藥物治療，研究團(tuán)隊采用全新臨床試驗?zāi)Ｊ?，特別設(shè)置了三個組別，分別為嚴(yán)格入排隊列、同情用藥隊列和真實世界隊列。截至2021年12月，研究團(tuán)隊通過二代基因測序，從932位初治晚期肺癌患者中，共篩選出48例HER2突變型晚期初治肺癌，其中嚴(yán)格入排隊列、同情用藥隊列以及真實世界隊列分別入組28例、12例和8例患者。

研究結(jié)果顯示，嚴(yán)格入排隊列患者接受吡咯替尼治療的有效率為35.7%，中位無進(jìn)展生存時間為7.3個月，中位總生存時間為14.3個月；同情用藥隊列接受吡咯替尼治療的有效率為16.7%，中位無進(jìn)展生存時間為4.7個月，中位總生存時間為14.2個月；而真實世界隊列接受了臨床常規(guī)的抗腫瘤治療，沒有一例顯示出抗腫瘤療效，中位無進(jìn)展生存時間和中位總生存時間分別為3.0個月和12.2個月。

而在藥物安全性方面，嚴(yán)格入組隊列大于等于3級的嚴(yán)重副作用比較少，只有10.7%的發(fā)生率，而同情用藥組嚴(yán)重副作用幾乎翻了兩倍，達(dá)到33.3%，但這兩組中均沒有因為副作用需要永久停藥的。副作用基本和其他靶向藥物的副作用類似，屬于可控的。

該研究是第一個從研究設(shè)計角度，深化實效性臨床試驗，為以后罕見靶點的臨床研究提供了一個非常好的案例，也為全面評價一個研究藥物提供了全新的角度，其前瞻性和實用性非常強(qiáng)。

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